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创新技术

澳门新葡官网进入致力于小核酸制药关键技术的持续创新。目前公司肝靶向递送技术和二代修饰技术已经完全成熟,支撑了4个品种进入临床阶段。公司对肝以外的组织和器官如肿瘤、中枢神经、肺、肾、肌肉等的特异靶向递送技术进行了系统和深入的研究,并取得了长足的进展,在第三代修饰技术和多靶点干扰技术、创新合成技术等多个方面,公司也开展了大量工作并取得了可喜的成果。

小核酸药物修饰技术

小核酸药物修饰技术是提高小核酸药物的高效性、长效性、安全性等方面非常重要的核心技术。未经完善修饰的小核酸极易降解,或活性大打折扣、或伴有不同程度的脱靶效应和/或免疫原性。基于大量的实验结果和长期的经验积累,通过不同的小核酸骨架修饰、糖环修饰、碱基修饰或其他修饰的创新组合,可以实现小核酸药物候选分子成药性的极大提高。RSC2.0Ribo Stabilization Chemistry)小核酸化学修饰技术是公司基于对siRNA降解机制、序列活性、与脱靶规律的系统研究,形成的核酸修饰平台技术。 RSC2.0目前已经获得美国、加拿大、澳大利亚等重要法域专利局的授权,澳门新葡官网进入是在全球范围内少数获得修饰技术平台化专利授权的公司之一。澳门新葡官网进入仍在持续深度研究迭代的修饰技术,以期获得更强活性、更长药效和更好安全性的药物分子。

RIBO-GalSTARTM

基于GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)配体的小核酸肝脏递送技术是目前全球小核酸制药最主要的支撑平台。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)的特异性配体,ASGPR对GalNAc基团具有较高的亲和力和迅速内化能力。GalNAc与siRNA的缀合分子与肝细胞表面的ASGPR特异结合后进入肝细胞细胞内涵体,siRNA能够从内涵体中逃逸进入细胞质,从而实现肝细胞特异性siRNA靶向递送。RIBO-GalSTARTMGalNAc-based System for liver TARgeting)是澳门新葡官网进入自主创新研发的小核酸肝靶向递送技术,已经获得中国、美国等重要法域专利局对该技术的专利授权,并已被运用于多种肝靶向的核酸药物的研发(其中四款产品已经进入临床阶段,进展最快的已经进入II期临床,多款品种在临床前和IND申报阶段)。

肝外递送技术

澳门新葡官网进入针对肝以外的组织和器官如肿瘤、中枢神经、肺、肾、肌肉等的特异靶向递送技术进行了系统和深入的研究,并取得了长足的进展。在肿瘤靶向、肾靶向和CNS靶向三方面已经布局相关管线。

其中,RIBO-OncoSTARTMOncology Specific TARgeting )是澳门新葡官网进入自主研发的小核酸肿瘤靶向递送平台技术,可用于肿瘤相关的靶向药物递送。基于RIBO-OncoSTARTM的针对脑胶质瘤的小核酸药物和诊断产品研发已推进至公司产品研发管线且取得了积极进展,争取早日进入临床研究。基于RIBO-OncoSTARTM的针对其它癌症疾病领域的多个产品在早期研发阶段。