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关键产品
RBD1016

作为首个基于澳门新葡官网进入RIBO-GalSTARTM 肝靶向递送技术开发的旨在治疗乙型肝炎的GalNAc缀合siRNA药物,RBD1016可以覆盖中国以及欧美乙肝患者中占绝大多数的A-E和I基因型乙肝患者;非临床研究显示可以高效、长效降低血清和肝组织HBsAg,单次给药对HBsAg抑制可持续近6个月,是目前全球唯一单药实现临床前动物血清学转换的药物,提示RBD1016将具有Best-In-Class的潜力。RBD1016在临床研究中获得了良好的安全性和预期的GalNAc-siRNA药代特征,在乙肝患者上的药效数据显示RBD1016对于HBsAg、HBV DNA、HBV RNA和HBcrAg产生较为一致的长效抑制作用。


在澳洲的临床1a期和中国香港的1b期研究均已经完成,2期国际多中心的临床研究正在进行中。已向欧盟递交RBD1016的另一个适应症丁肝的2期临床申请。

RBD5044

作为一款基于澳门新葡官网进入RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗高甘油三酯血症的GalNAc缀合siRNA药物,RBD5044可以抑制肝细胞APOC3(载脂蛋白C3)表达,上调脂蛋白脂肪酶和肝细胞受体介导的残余颗粒摄取,促进富甘油三酯脂蛋白(TRLs)上甘油三酯(TGs)的水解,实现降低血液中TG水平的目标。目前RBD5044正在澳大利亚开展I期临床研究,初步结果显示具有良好的安全性,欧洲2a期临床试验申请正在准备中。

RBD4059

作为一款基于澳门新葡官网进入RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗血栓疾病的GalNAc缀合siRNA药物,RBD4059可以抑制肝细胞FXI的表达,进而减少内源性凝血途径的激活,从而达到抗凝/抗血栓的作用。作为全球首个针对FXI靶点的siRNA药物(First-In-Class), RBD4059正在澳大利亚开展1期临床试验,初步结果显示具有良好的安全性,以及长效和强效特征。将于2024年初递交欧洲2a期临床试验申请。

RBD7022

作为一款基于澳门新葡官网进入RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗高血脂症的GalNAc缀合siRNA药物,RBD7022通过抑制PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)表达,减少LDL-R(低密度脂蛋白受体)溶酶体降解,增加肝细胞表面LDL-R数量,实现降低血液中LDL-C(低密度脂蛋白胆固醇)水平的目标。目前正在中国开展1期临床试验。RBD7022在中国地区的开发、生产和商业化权利授权已经许可给齐鲁制药。

RBD1007

一种靶向Caspases 2视神经保护的siRNA药物,通过RNAi抑制靶基因的表达,阻止视网膜神经节细胞(RGC)凋亡和继发的神经轴突退化,从而防止视力和视野进一步恶化,达到保护视力的治疗效果。 首个开发的临床适应症为尚无临床标准治疗的非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION),RBD1007有望成为 First-In-Class的视神经保护药物。目前全球已经完成1个临床I期研究和1个Ⅱ/Ⅲ期国际多中心临床研究(其中包括34例中国受试者),临床试验数据分析结果支持针对具有极大未满足临床需求的NAION亚组患者人群开展III期确证性临床研究。计划以后考虑开展针对开角型青光眼适应症和其它伴有视神经病变需要视神经保护多种眼科疾病的临床研究。

RBD7007

作为一款基于澳门新葡官网进入RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术开发的旨在治疗补体相关疾病的GalNAc缀合siRNA药物,RBD7007可以抑制肝细胞补体成分(靶点未披露)的表达,进而减少补体系统的过度激活,从而达到治疗补体相关疾病的作用。RBD7007在食蟹猴上表现出强效和长效的药效作用,具备Best-In-Class的潜质。向欧盟递交首次人体临床试验申请正在准备中。

RBD8088

作为首个基于澳门新葡官网进入肿瘤靶向递送平台RIBO-OncoSTARTM开发的治疗脑胶质瘤小核酸药物,RBD8088能够跨越血脑屏障,并且靶向胶质瘤细胞,从而达到治疗目的。作为全球首个针对脑胶质瘤的小核酸药物(First-In-Class), RBD8088正在开展临床前研究,计划2025年启动首次临床试验,有望成为新型安全有效的脑胶质瘤治疗药物。